Phasen Klinischer Studien

Um Erkrankungen besser behandeln zu können, müssen u. a. neue Medikamente entwickelt oder die Therapie mit vorhandenen Wirkstoffen verbessert werden. Neben Untersuchungen, die im Labor oder an Tiermodellen erfolgen können, ist letztlich die Erprobung an Menschen erforderlich. Diese wird im Rahmen von so genannten Klinischen Studien durchgeführt. Eine Klinische Studie ist also die wissenschaftliche Testung von Arzneimitteln oder Medizingeräten an freiwilligen Patienten oder gesunden Probanden. Nur dadruch lässt sich nachweisen, ob das Arzneimittel/ Medizingerät sicher ist und eine positive Wirkung besitzt.

Bevor neue Wirkstoffe, neue Wirkstoffkombinationen oder neue Anwendungsmöglichkeiten für bekannte Wirkstoffe von den Behörden zugelassen und in die Praxis übernommen werden, müssen verschiedene Phasen Klinischer Studien am Menschen durchlaufen werden. Die Genehmigung zur nächst höheren Studienphase wird nur dann erteilt, wenn die  vorangegangene Phase erfolgreich abgeschlossen wurde. Studienteilnehmer spielen dabei eine wichtige Rolle.

Die Erstanwendung am Menschen (first in man / FIM) findet in der Phase I an einer kleinen Anzahl (10 – 50) gesunder, meist jüngerer Studienteilnehmer oder in Ausnahmefällen ausgewählter Patienten (z.B. bei Aids- oder Krebsmedikamenten) statt. Sie dient der Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit sowie der ersten Einschätzung von Nebenwirkungen. Außerdem werden die Aufnahme, Verteilung und Ausscheidung der Substanz bestimmt sowie erste Abschätzungen einer wirksamen Dosis vorgenommen.

In der Phase II wird das Präparat zum ersten Mal an (hundert bis mehreren hundert) Patienten angewendet. Hierbei wird insbesondere die therapeutische Wirksamkeit und die Höhe der anzuwendenden Dosis sowie die auftretenden Nebenwirkungen untersucht.

Wurden die ersten beiden Phasen erfolgreich abgeschlossen wird das neue Medikament in der Phase III einer größeren Anzahl von Patienten (mehrere hundert bis tausend) verabreicht, und zwar in der endgültigen Dosierung und Verabreichungsform (z. B. als Tablette, Dragee oder Infusion). Das Ziel ist der Beweis oder die Bestätigung eines therapeutischen Nutzens. Dafür wird üblicherweise das neue Medikament mit den bisher verfügbaren Therapien verglichen oder ein Plazebo (= Scheinmedikament) als Vergleichspräparat eingesetzt.

Auf Basis der gesamten Studienergebnisse muss für die Zulassung durch die Behörden (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), Paul-Ehrlich-Institut (PEI) oder die europäische Zulassungsbehörde EMA) die Wirksamkeit und Verträglichkeit des Präparats nachgewiesen werden. Erst danach ist das Medikament für jeden Patienten erhältlich.

Nach der Zulassung wird in der Phase IV überprüft, ob in der täglichen Praxis bei Anwendung bei einer breiten Masse von Patienten die langfristige Verträglichkeit und Lebensqualität sowie Wechselwirkungen und seltene Nebenwirkungen die Gabe des neuen Präparats weiterhin rechtfertigen.