Gentherapie in der Pädiatrie

Symposium der Universitätsklinika Bonn und Freiburg

zusammen mit der

Stiftung für das behinderte Kind
Förderung von Vorsorge und Früherkennung

21.Oktober 2023, 9.00 – 17.30
Universitätsklinikum Bonn, Hörsaal BMZ I (Gebäude B13)
Venusberg-Campus 1, 53127 Bonn

Die in den letzten Jahren erzielten Erfolge der Gentherapie angeborener und erworbener Erkrankungen im Kindesalter sind ein gutes Beispiel für Forschung und Entwicklung in der Medizin: nach Jahrzehnten von Grundlagenforschung und systematischen klinischen Studien, die mit Rückschlägen und Zeiten der Ungewissheit verbunden waren, konnten schließlich neue effektive und früher nicht vorstellbare therapeutische Erfolge durch den Einsatz von verschiedenen genetischen Technologien erreicht werden.

Es gibt verschiedene Ansätze der Gentherapie in der Pädiatrie, die je nach der Art und Schwere der Erkrankung angewendet werden können. Im Gegensatz zur Keimbahntherapie, die in Deutschland aus ethischen Gründen nicht erlaubt ist, wird bei der somatischen Gentherapie das genetische Material in differenzierte Körperzellen oder deren Vorläufer eingebracht. Ein Ansatz ist die Einführung eines intakten Gens in die Zellen des Kindes, um das defekte Gen zu ersetzen oder zu ergänzen. Dies kann z. B. durch die Verwendung von viralen Vektoren wie nicht pathogenen und nicht- replikationsfähigen adeno-assoziierten Viren oder anderen Technologien erfolgen.

Auch der Ansatz der Modifikation von körpereigenen Zellen im Labor zur genetischen Modifikation mit der CRISPR/Cas Technologie, für die die Französin Emmanuelle Charpentier aus Berlin und die US-Amerikanerin Jennifer Doudna aus Berkeley in 2020 den Nobelpreis erhielten, hat das Stadium der klinischen Studien erreicht.

Ein Beispiel für eine genetische Erkrankung, die inzwischen erfolgreich durch Gentherapie behandelt werden kann, ist die Spinale Muskelatrophie (SMA), die durch eine Mutation im SMN1-Gen verursacht wird. Aber auch bei der Erbkrankheit Hämophilie, onkologischen Erkrankungen und angeborenen Immundefekten gibt es inzwischen nach einer einmaligen Behandlung lang anhaltende Therapieeffekte.

Gentherapie in der Pädiatrie ist noch relativ neu - daher gibt es zahlreiche Fragen hinsichtlich der Sicherheit, Wirksamkeit und Langzeitfolgen. Speziell die Behandlung von jungen Kindern, die ihr Einverständnis zur bzw. Ablehnung gegenüber einer Therapie nur sehr eingeschränkt äußeren können, erfordert höchste Vorsicht und sorgfältige Überwachung, um unerwünschte Nebenwirkungen zu minimieren. Auch wegen der Kosten einer Gentherapie von bis zu 2 Mio. Euro ist jedes Gesundheitssystem und speziell in Deutschland die Solidargemeinschaft der Versicherten durch diese Innovationen herausgefordert. Im Symposium zur „Gentherapie in der Kinderheilkunde“ der Stiftung für das behinderte Kind zusammen mit den Universitätsklinika Bonn und Freiburg werden daher von Top-Experten*innen biologische, medizinische, ethische, juristische, ökonomische und regulatorische Aspekte präsentiert und interdisziplinär mit Ihnen als Teilnehmer*innen diskutiert

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